داروی شرکت داروسازی آمریکایی بایومارین برای یکی از شایع‌ترین اشکال کوتولگی (کوتاه‌قامتی) مجوز مصرف در اتحادیه اروپا را از کمیسیون اروپا دریافت کرد. این نخستین درمان تائید شده در اتحادیه اروپا برای آکندروپلازی است. چند ماه پیش آژانس داروهای اروپا (EMA) مصرف داروی Voxzogo (vosoritide) را توصیه کرده بود. در بیشتر مناطق دنیا هیچ داروی تائید شده‌ای بطور ویژه برای درمان آکندروپلازی وجود ندارد. هورمون‌های رشد برای درمان این بیماری در ژاپن تائید شده‌اند. داروی Voxzogo در اروپا برای مصرف کودکان ۲ سال به بالا که هنوز صفحات رشد استخوان آنها باز است و معمولاً تا ۱۸ سالگی نیز باز می‌ماند، تائید شده است. بایومارین روز جمعه اعلام کرد که فرانسه به این دارو مجوز موقتی داده تا دسترسی سریع به آن را فراهم کند. قیمت این دارو در فرانسه برای هر بیمار سالانه ۳۰۰ هزار دلار است. از هر ۲۵ هزار نوزاد تازه متولد شده، یکی مبتلا به آکندروپلازی می‌شود. این دارو در مطالعات بالینی نشان داد که می‌تواند به افزایش قد در کودکان کمک کند و از نظر تحمل‌پذیری هم شرایط خوبی دارد.
منبع: رویترز
https://www.reuters.com/world/europe/europe-clears-biomarin-drug-type-dwarfism-regions-first-2021-08-27
